La Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO) reivindica hoy, Día Mundial de las Enfermedades Raras
En el Día Mundial de las Enfermedades Raras la industria biofarmacéutica pide un papel más activo de participación y colaboración en la Estrategia en Enfermedades Raras del SNS. ASEBIO cuenta con un Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras en el que empresas y centros de investigación analizan las implicaciones del sector biotecnológico en la lucha contra estas patologías.
La Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO) reivindica hoy, Día Mundial de las Enfermedades Raras, el papel protagonista de las empresas de biotecnología y centros de referencia en la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras. Esta Asociación cuenta con Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras que está compuesto por 19 empresas, tres fundaciones, un instituto de investigación, el CIBERER y el CIBER-BBN que analiza las implicaciones del sector en la lucha contra estas patologías y pide un papel más activo y de colaboración en la puesta en marcha y renovación de la Estrategia en Enfermedades Raras en el Sistema Nacional de Salud 2011/2012.
Con motivo de la puesta en marcha de esta Estrategia, ASEBIO consideró de vital importancia la creación de un presupuesto nacional, y no regional, como ya existe en otros países de la Unión Europea, para facilitar el acceso a los medicamentos huérfanos; establecer requerimientos comunes que sean cubiertos en todas y cada una de las regiones, y garantizar la equidad en el acceso universal a una atención socio-sanitaria de manera justa y solidaria para todos los afectados.
Además, a finales del año pasado, ASEBIO solicitó incluir en los Presupuestos Generales del Estado de este año, declarado Año Nacional de las Enfermedades Raras, incentivos fiscales para las empresas que investigaran tratamientos para enfermedades raras, aunque la propuesta no fue tenida en cuenta por el Parlamento.
De hecho, ASEBIO ha trasladado al Gobierno la importancia del proyecto International Rare Diseases Research Consortium (IRDirC), en España liderado por el Instituto de Salud Carlos III, y su necesario acceso a todos los agentes, así como la mejora de la llegada al mercado de medicamentos huérfanos. Esta alianza público-privada tiene como objetivo contar con 200 nuevas estrategias terapéuticas y 200 diagnósticas en 2020 y constituir registros probables.
Entre algunas de las empresas socias de ASEBIO que están investigando tratamientos para enfermedades raras destacan Digna Biotech con el compuesto P144 para el tratamiento de la esclerodermia, el CT-1 para la isquemia y reperfusion en transplante renal y para la porfiria el Vector AAV-gen de porfiria; CIBERER con Lentiviral Vector-FANCA gen para la anemia de Fanconi; Bionaturis con el BNT-001 para enfermedades por almacenamiento lisosomal; Esteve con el Vector AAV-sulfamidasa gen también para trastornos por almacenamiento lisosomal; Valentia con el VLT 001 para distrofia miotónica; PharmaMar con Yondelis para sarcoma de tejidos blandos relativo a translocationes y en combinación en primera línea; Advancell con al ATH008 para eritrodisestesia palmar-plantar; Minoryx, centrado en enfermedades neurometabólicas de origen genético y Advanced Medical Projects centrado en disqueratosis congénita.
La Unión Europea está tomando un papel activo en la regulación de medicamentos huérfanos con el objetivo de incentivar la investigación en enfermedades raras. De hecho, el número de designaciones de medicamento huérfano ha subido en los últimos años exponencialmente en este continente, con 107 en 2011, 148 en 2012 y 150 designaciones esperadas para este año.
