La nueva molécula para el tratamiento de esclerosis múltiple ha llegado a fase clínica en tiempo récord.
“En agosto de este año, cerraremos el estudio clínico con 100 pacientes que están probando nuestro fármaco NT-KO-003 en 14 hospitales españoles y cuatro alemanes para tratar la esclerosis múltiple, y tendremos los resultados un par de meses después”, señala Marco Pugliese director general y uno de los fundadores de Neurotec Pharma, una spin-off surgida en 2006 del grupo de Neuroquímica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Barcelona (UB).
La nueva molécula para el tratamiento de esclerosis múltiple ha llegado a fase clínica en tiempo récord. “A finales de 2010 ya teníamos un paquete preclínico de eficacia en un modelo animal y ahora ya se está probando en pacientes” dice Pugliese.
La firma, con sede en el Parque Científico de Barcelona (PCB), tiene la patente del uso de esta molécula para tratar esclerosis múltiple y ha obtenido otra para su utilización en el tratamiento de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), campo en el que actualmente está realizando los experimentos de eficacia con ratones.
Según el directivo, el hecho de que NT-KO-003 haya podido llegar tan rápido a fase clínica se debe a que se trata de un fármaco de reposicionamiento, es decir, que ya había sido usado en para tratar otro tipo de enfermedades –pancreáticas y cardiológicas en este caso– y que se ha descubierto que era útil para tratar esclerosis múltiple.
“Hemos logrado ahorrar tiempo y coste de investigación y reducir el riesgo para los pacientes, porque ya se había probado que el compuesto era seguro”. Además, las dosis que utilizamos son mucho más bajas que las que se usan para tratar esas otras enfermedades”, indica Pugliese.
Neurotec está desarrollando la fase clínica en colaboración con Advancell. Curiosamente, Advancell, también con sede en Barcelona, fue la primera empresa que logró llevar a fase clínica un medicamento surgido de una investigación en el ámbito universitario español: la acadesina, una molécula que demostró eficacia para tratar leucemia y linfomas, y Neurotec es la segunda con la NT-KO-003.
Efecto neuroprotector
Marco Pugliese destaca que la NT-KO-003 tiene un mecanismo “muy novedoso” para tratar la esclerosis múltiple, una enfermedad autoinmune en la que las defensas del cuerpo atacan a las neuronas y que afecta a unas 30.000 personas en España y a unos 2,5 millones en el mundo, según la Organización Mundial de la Salud.
“Los medicamentos actuales contra la EM, conocidos como inmunomoduladores, lo único que hacen es modular de alguna manera las defensas para que no ataquen a las neuronas. Además, estos tratamientos suelen ir a asociados a importantes efectos secundarios”, explica.
En cambio, el fármaco de Neurotec no se dirige al sistema inmune del paciente, como hacen los fármacos convencionales, sino que es antiinflamatorio y neuroprotector del sistema nervioso central, añade Pugliese.
Otra ventaja, dice, es que es de administración oral, frente a la mayoría de los que hay ahora en el mercado –que son inyectables–, lo que facilita su uso.
Mecanismo de acción
La NT-KO-003 está indicada para el tratamiento de esclerosis múltiple remitente recurrente, la presentación clínica más frecuente de la enfermedad, “aunque también creemos que puede ser de utilidad en presentaciones clínicas progresivas de la enfermedad”, explica el directivo.
Con respecto a su mecanismo de acción, Marco Pugliese indica que “el fármaco, mediante su unión a determinados canales de potasio, tiene un efecto neuroprotector directo sobre las neuronas al disminuir la toxicidad asociada al incremento de calcio intracelular. Además, inhibe la degeneración neuronal, y modula el potencial de membrana mitocondrial, lo que mejora su funcionalidad”.
Pugliese también señala que han descrito cómo NT-KO-003 modula la reactividad glial. El fármaco disminuye la expresión de factores proinflamatorios como iNOS y la secreción de citoquinas proinflamatorias como el TNF-alpha o de moléculas inflamatorias como el óxido nítrico. “Esta disminución de factores inflamatorios se refleja en un efecto neuroprotector indirecto. Todo ello, sin que se observen efectos inmunosupresores del tratamiento”, explica.
