El fármaco, el ruxolitinib, que ha sido desarrollado por la farmacéutica suiza Novartis y se comercializa con el nombre de Jakavi, representa un «gran avance» en el tratamiento de estos pacientes ya que es el primero que mejora «de forma significativa» la calidad de vida de estos pacientes y permite cambiar el curso de la enfermedad.
El Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad ha autorizado el uso y la financiación pública dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) del primer tratamiento específicamente aprobado para la mielofibrosis, una enfermedad rara que afecta a unas 600 personas en España.
El fármaco, el ruxolitinib, que ha sido desarrollado por la farmacéutica suiza Novartis y se comercializa con el nombre de ‘Jakavi’, representa un «gran avance» en el tratamiento de estos pacientes ya que es el primero que mejora «de forma significativa» la calidad de vida de estos pacientes y permite cambiar el curso de la enfermedad, ha defendido Felipe Fernández, director general de Novartis Oncology.
Se trata de una enfermedad que afecta a la médula ósea que principalmente aparece entre los 60 y 70 años, y los síntomas más incapacitantes son la anemia, un aumento del tamaño del bazo o esplenomegalia, sudoración nocturna, dolor óseo y pérdida de peso.
Desde hace 40 años, según ha reconocido Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, el tratamiento de la enfermedad se basaba en el control de los síntomas mediante tratamientos específicos para cada uno de ellos, pero el control era «parcial».
Sin embargo, este fármaco, que se administra por vía oral en dos dosis diarias, actúa específicamente sobre un mecanismo subyacente de la enfermedad, la señalización descontrolada de la vía JAK, implicada en la producción de células sanguíneas que da lugar a la cicatrización de la médula ósea y la producción defectuosa de células que causa el agrandamiento del bazo y otras complicaciones.
Los ensayos clínicos previos a su aprobación han demostrado cómo el fármaco consigue reducir de forma importante el tamaño del bazo y mejora los síntomas con independencia de si el gen JAK2 está mutado o no. Además, ha añadido, «el efecto es muy rápido» y algunos síntomas como la sudoración pueden desaparecer después de apenas 48 horas.
REDUCE LA MORTALIDAD EN UN 40 POR CIENTO
Del mismo modo, tras cuatro años de tratamiento se ha visto como la fibrosis de la médula ósea mejora un 22 por ciento y se estabiliza en más de la mitad de los pacientes, lo que también repercute en una mejora de la supervivencia. En los pacientes con la enfermedad más avanzada, la mortalidad se reduce en un 40 por ciento.
«Aunque no cura la enfermedad, permite a los pacientes volver a llevar una buena calidad de vida y vivir más», ha destacado Cervantes, que también celebra que es «muy bien tolerado» por los pacientes y presenta pocos efectos secundarios.
Actualmente la única forma de curar esta enfermedad es mediante un trasplante alogénico de células madre, pero por la edad tan avanzada a la que suele producirse la enfermedad sólo un 10 por ciento de los pacientes pueden someterse a esta intervención.
No obstante, estos pacientes también son candidatos a recibir este tratamiento para mejorar el estado del paciente y luego hacer el trasplante con menos riesgo de complicaciones. En los únicos en los que no se recomienda su uso es si el paciente sólo tiene anemia y no hay otras manifestaciones clínicas.
Además, Cervantes ha reconocido que tras la eficacia de este fármaco se está analizando si también puede ser eficaz en otras patologías en las que también está implicada la vía JAK.
LLEGA A ESPAÑA CASI TRES AÑOS DESPUÉS DE APROBARSE EN EUROPA
La aprobación del fármaco en España se produce casi tres años después de que el fármaco recibiera el visto bueno de las autoridades europeas, en agosto de 2012, como consecuencia del «retraso en los procesos administrativos de revisión técnicas y aceptación de los costes de financiación» que afectan de forma general a los medicamentos innovadores en España, según ha reconocido el responsable de la compañía.
No obstante, ha aclarado, pese a esta tardanza «los pacientes no lo han notado» ya que han tenido acceso a la medicación de forma gratuita gracias a programas de acceso expandido –mediante la participación en ensayos clínicos– o de uso compasivo, que puede solicitarse para tratamientos que todavía no están aprobados en España.
De hecho, ha añadido la directora médica de Novartis Oncology, Eva López, hasta ahora han sido tratados con este fármaco unos 400 pacientes en España.
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