Científicos de Estados Unidos logran un nuevo tratamiento contra el Parkinson

Los resultados sugieren que puede ser posible reanudar los trasplantes de neuronas de dopamina para ayudar un día a los pacientes con enfermedad de Parkinson.

 Científicos de la Universidad de Wisconsin-Madison, en Estados Unidos, han insertado un interruptor genético en las células nerviosas de manera que un paciente puede cambiar su actividad mediante fármacos de diseño que no afectarían a ninguna otra célula. Las células en cuestión son las neuronas, las cuales fabrican el neurotransmisor dopamina, cuya deficiencia es la culpable en el muy extendido trastorno del movimiento de la enfermedad de Parkinson.

   La dopamina es una sustancia química del cerebro esencial para el movimiento coordinado. El reemplazo de la dopamina, un tratamiento estándar para la enfermedad de Parkinson, por lo general pierde su efecto con el tiempo y, con la aparición de la tecnología de células madre, los investigadores biomédicos han explorado el concepto de hacer células productoras de dopamina en el laboratorio para su trasplante.

   Aunque los médicos han probado los trasplantes de células de dopamina, la terapia a menudo falla cuando las células trasplantadas generan demasiado o demasiado poco de este neurotransmisor esencial. En un estudio publicado este jueves en ‘Cell Stem Cell’, Su-Chun Zhang, profesor de Neurociencia en el Centro Waisman de la Universidad de Wisconsin-Madison, creó dos tipos de células relacionadas. Cuando detectan el medicamento de diseño, un tipo eleva la producción de la dopamina; mientras el otro la apaga.

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   Zhang y los co-autores Yuejun Chen y Man Xiong cultivaron células nerviosas especializadas a partir de células madre embrionarias humanas, que son capaces de formar cualquiera de los 220 tipos de células en el cuerpo humano. Sus pruebas de comportamiento, diseñadas para mostrar cuándo los síntomas del Parkinson se suprimen en los ratones, confirmaron que los interruptores de encendido y apagado funcionaron como se había anticipado. Los resultados sugieren que puede ser posible reanudar los trasplantes de neuronas de dopamina para ayudar un día a los pacientes con enfermedad de Parkinson.

   Pero la capacidad de trasplantar células que respondan a los fármacos reguladores podrían tener una aplicación mucho más amplia, según Zhang, que fue pionero en la transformación de las células madre embrionarias en células neuronales. Las células tienden a tener acciones muy específicas y la capacidad de controlarlas con fármacos benignos puede tener otros usos, dice Zhang.

   Por ejemplo, en la diabetes, «tal vez las células beta que segregan insulina podrían ser trasplantadas y los pacientes podrían controlar la secreción de la insulina con un fármaco de diseño«. El avance actual fue construido con una nueva forma, altamente precisa, de edición de genes llamada CRISPR.

SABER CÓMO ACTUARÁ LA CÉLULA TRASPLANTADA, CLAVE

   La terapia celular es uno de los beneficios potenciales más promocionados de las células madre embrionarias y las células madre que se derivan más tarde a partir de tejido adulto (ambas tecnologías fueron pioneras en la Universidad de Wisconsin-Madison), pero pocas aplicaciones han llegado a la clínica, ya que se sigue afinando la tecnología para hacerla más segura.

   El control es parte del problema. Zhang dice: «Si vamos a utilizar la terapia celular, lo que necesitamos saber es qué hará la célula trasplantada. Si su actividad no es correcta, es posible que queramos activarla, o podemos necesitar ralentizarla o detenerla». El estudio en ratones mostró ambas habilidades, según Zhang, quien anticipa que las células también serán diseñadas para contener conmutadores que funcionan en ambas direcciones.

   No obstante, señala que se necesitarán varios pasos importantes antes de poder iniciar el primer ensayo clínico, como demostrar la seguridad de las células madre fabricadas mediante ingeniería genética y los medicamentos utilizados para fines de control. También hay que elegir los trasplantes con el máximo potencial para el control natural y neural de la secreción de dopamina y asegurar que las neuronas alcanzan la ubicación del cerebro donde se necesita la dopamina para controlar el movimiento.

   También se deben hacer estudios en primates no humanos. «Tenemos que demostrar que esto no es sólo un fenómeno de ratón -subraya Zhang_sino que esto realmente funciona para aliviar los síntomas de la enfermedad de Parkinson». Este tipo de estudios ya está en marcha.

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