Comienzan las pruebas con fármacos contra un gen mutado de leucemia crónica

Los científicos han iniciado las pruebas in vitro para comprobar si fármacos experimentales contra la mutación del gen NOTCH1 en otros tumores son eficaces para tratarla en el caso de la leucemia linfática crónica, según ha explicado el doctor Elías Campo.

Un grupo de investigadores españoles ha identificado más de mil nuevos genes mutados en el desarrollo de esta enfermedad, que es la leucemia más frecuente en los países occidentales.

Aunque muchas de las mutaciones son desconocidas, también se han descubierto otras presentes en otros tumores, para lo que ya existen fármacos en fase de desarrollo.

«Por tanto, ese camino para poder trasladarlo a la clínica probablemente se va a acortar», ha destacado en rueda de prensa Campo, del Hospital Clínic y la Universidad de Barcelona.

Si esos fármacos dan resultado in vitro que sean prometedores, satisfactorios y pasan los controles de calidad necesarios, se podrán empezar a trasladar a los tratamientos clínicos.

«En estos momentos -ha precisado- se han puesto en comunicación con nosotros varias empresas farmacéuticas que tienen fármacos dirigidos contra NOTCH, y nos han propuesto que hagamos estudios in vitro con células de los pacientes para ver si éstos, diseñados para mutaciones de en otras neoplasias, son eficaces en esta leucemia».

Sobre el SF3B1, también mutado en esta enfermedad, Campo ha indicado que el investigador Juan Valcárcel, del Centro de Regulación Genómica, publicó hace pocas semanas un trabajo sobre un fármaco experimental que «mataba células neoplásicas» con ese gen como ‘diana’.

«Nos hemos puesto en comunicación con él para ofrecerle las células de nuestros pacientes (105 que han participado en la investigación inicial) y colaborar para clarificar cómo funciona el gen».

El doctor Carlos López-Otín, de la Universidad de Oviedo, ha precisado que la investigación se completará próximamente con la secuencia y análisis de cien genomas y trescientos ‘exomas’ (regiones con la información genética esencial) de pacientes del Hospital Cínico Central de Asturias, Clínico de Valencia y Marqués de Valdecilla de Santander.

Hasta el momento, han participado enfermos del Clínic de Barcelona y del Universitario de Salamanca.

 

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